功能基因组学

通过CRISPR基因编辑来理解疾病并使药物发现成为可能


什么是功能基因组学?

功能基因组学是一种快速发展的药物发现方法,可用于探索澳门第一赌城在线娱乐的基因及其作用之间的联系. 使用功能基因组学, 澳门第一赌城在线娱乐可以识别和研究与疾病相关的基因和生物过程,并将其作为潜在的药物靶点进行探索.

基因组编辑是功能基因组学的关键工具, 使删除或改变细胞中的基因成为可能,从而了解它们在疾病中的作用. 最著名的基因组编辑工具之一是CRISPR.




功能基因组学中的基因组编辑技术


了解基因编辑技术以及CRISPR如何增加澳门第一赌城在线娱乐对疾病的理解.

许多技术可用于研究功能基因组学. 但到目前为止,最有效和最通用的是革命性的基因编辑技术CRISPR/Cas9 -或CRISPR(聚集规则间隔短回文重复). 2015年,它被命名为 年度突破 by 科学 杂志已迅速成为一种广泛而有价值的研究工具.

CRISPR代表了一种突破性的基因编辑方法,许多变体已经被开发出来. 在最简单的应用中, CRISPR就像分子剪刀,可以用来精确地剪切和修改感兴趣的DNA序列. 准确的, 可编程和适应性强, 这项技术已被广泛应用于生物和澳门第一赌城在线娱乐研究的几个领域.

澳门第一赌城在线娱乐是最早投资CRISPR的制药公司之一, 2014年在哥德堡和剑桥成立了专门的研究小组. 使用CRISPR“编辑”基因的能力可能是生物学历史上最重要的发现之一. 它不仅有潜力作为研究和理解功能基因组学疾病的工具, 但在未来,它甚至有可能治疗由基因引起的疾病.
 








通过瞄准基因组中的每一个基因并了解它们发挥作用的网络, 与新的治疗方法如反义寡核苷酸携手并进, 澳门第一赌城在线娱乐可以扩大治疗的范围.

史蒂夫•里斯 高级副总裁,发现科学,澳门第一赌城在线娱乐R&D、澳门在线赌城娱乐



功能基因组学是如何应用的?

澳门第一赌城在线娱乐正在探索几种功能基因组学可以用来支持药物发现的方法. 越来越多地。, 澳门第一赌城在线娱乐能够进行大规模的CRISPR筛选,将数据科学和人工智能(AI)结合起来,帮助发现数据中有意义的模式.



将最新的基因组编辑技术与生物信息学和人工智能相结合,有效地分析筛选产生的数据,是最大限度地提高目标识别成功率的关键.

大卫。詹尼· 高级总监,功能基因组学,发现科学,R&D、澳门在线赌城娱乐



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合作发现功能基因组学的新疗法

人类功能基因组学计划

还有医学研究委员会和米尔纳治疗研究所, 澳门第一赌城在线娱乐正在创建一个功能基因组学实验室, 能够进行大规模的CRISPR筛选. 该设施支持 澳门第一赌城在线娱乐的野心 改变慢性病患者的护理方式.

这种独特的合作使学术界和工业界能够开放共享资源和专业知识, 并在英国范围内的人类功能基因组计划中发挥着重要作用. 该实验室支持哮喘等疾病的发现研究, 心血管, 代谢性和炎症性疾病.

功能基因组学中心与癌症研究视野

专攻肿瘤学, 澳门在线赌城娱乐癌症研究视野功能基因组学中心(FGC)是全球领先的基因筛查中心, 癌症模型, CRISPR试剂设计和大数据处理的计算方法. 澳门第一赌城在线娱乐正在开发CRISPR技术,以更好地了解癌症的生物学,并创建更能反映人类疾病的临床前模型.

威康桑格研究所

自2015年以来,澳门第一赌城在线娱乐与威康桑格研究所合作研究CRISPR技术. 这一合作于2018年延长, 让澳门第一赌城在线娱乐可以访问其领先的gRNA文库,通过CRISPR沉默或激活基因组中的每个基因.

通过共同努力,澳门第一赌城在线娱乐可以做得更快. 澳门第一赌城在线娱乐的功能基因组合作伙伴关系正在揭示更多关于疾病生物学的见解,并允许共享最新技术和领先专业知识.